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全球首款1型糖尿病细胞疗法上市,彻底治愈之梦或将实现

发布日期:2023-09-07
 近日,FDA批准了全球首个用于治疗1型糖尿病的细胞疗法药物Lantidra上市,出品自CellTrans公司,在2023年06月23日举行的ADA大会上,Vertex也公布了有关于VX-880的临床3期数据。

 

临床数据表明,上述两款药物对于1型糖尿病患者,均在不同程度上恢复了胰岛素分泌,并且部分临床受试者可在一定时间内摆脱对外源性胰岛素的依赖。

 

彻底治愈1型糖尿病曾经似乎是个遥不可及的梦,但是如今这个梦似乎真的快要实现了。

 

Lantidra临床数据分析:

70%概率可在一定时间内摆脱胰岛素

 

两项非随机的单臂研究中,共有30名1型糖尿病和低血糖昏迷症患者接受了至少一次、至多三次的输注,该临床试验评估了Lantidra的安全性和有效性。

 

有效性方面,其中有21名受试者可以在一年或一年以上的时间不再使用胰岛素,11名受试者可以在1-5年不再使用胰岛素,10名受试者可以5年以上的时间不再使用胰岛素,同时有5名受试者还需持续使用胰岛素进行治疗。

 

所以根据上述临床试验结果,输注Lantidra后,大约有70%左右的几率在一定时间内摆脱胰岛素。

 

而安全性方面,最常见的不良反应为恶心、疲劳、贫血、腹泻和腹痛。此外该药可能会与免疫抑制药物产生较严重的相互作用,如反应严重,应停止使用免疫抑制药物。

 

距离彻底治愈1型糖尿病还需多久?

 

在2023年06与23日的美国糖尿病协会第83届科学会议上,Vertex公司公布了其在研细胞疗法VX-880用于治疗1型糖尿病的临床1/2期试验结果。该试验分为A、B、C三个部分,计划纳入17名1型糖尿病的重症患者,开展了为期五年的治疗与跟踪监测。会议上,Vertex公司公布了有关于A、B两部分的临床试验结果。

 

临床试验数据显示,两名接受VX-880治疗的患者在最后一次输注后进行了至少12个月的随访,疗效达到主要终点。即在第90天和第12个月之间消除了严重低血糖事件,同时HbA1c降低(<7.0%或与基线相比降低至少1%),这两位患者都符合研究主要终点的标准。

 

此外,上述两位患者都摆脱了对外源胰岛素的依赖。患者A1在第21个月时的HbA1c为5.3%,而基线为8.6%,患者B1在第12个月时的HbA1c为6.0%,而基线为7.6%。

 

B部分中的另外三名患者,每名均给予单次输注的全部目标剂量的VX-880,随访29至90天,结果显示三名患者表现出内源性胰岛素分泌、HbA1c降低、血糖范围改善以及每日外源性胰岛素使用减少的现象。

 

此外,所有服用VX-880的患者对其耐受性良好。大多数不良反应为轻度或中度,未发生与VX-880治疗相关的严重不良反应。最常见的不良反应为脱水、腹泻、低镁血症和皮疹。

 

Lantidra以及VX-880均表现出优异临床效果,使得部分1型糖尿病患者一定时间内可脱离对外源胰岛素的依赖,随着Lantidra的上市,1型糖尿病患者距离彻底治愈仅差临门一脚。

 

当前在研糖尿病基因及细胞疗法药物

 

下表为笔者通过clinicaltrials.gov网站查询的几款在研糖尿病基因疗法药物以及细胞疗法药物。

 

对于糖尿病的基因疗法,VCTX210通过CRISPR的基因编辑技术,敲除T细胞攻击有关蛋白表达,进而达到保护移植细胞免受免疫排斥的目的。而GPX-002是使用AAV载体技术,两款药物所使用的技术是不同的。如果想详细了解这两款药物,可以阅读《首款糖尿病基因药物之争,能否开辟糖尿病治疗新篇章?》

 

对于细胞疗法,从上市的Lantidra到公布临床试验结果的VX-880,都证明细胞疗法在治疗1型糖尿病中疗效较好,这个结果很可能会导致大量的糖尿病细胞疗法药物不断涌现。目前REACT是较为值得关注的一款药物,根据临床2期试验结果,REACT可以稳定和改善肾功能,阻止甚至逆转2型糖尿病肾病的发展。

 

表1在研糖尿病基因及细胞疗法药物

 

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数据来源:clinicaltrials.gov

 

糖尿病人群:

我国患者数量位居全球第一

 

根据IDF全球糖尿病概览(第10版)调查研究显示,当前全球糖尿病人群已达到5.37亿人,每年大约有670万人死于糖尿病。而我国糖尿病患者数量位居全球第一,据统计,我国2021年糖尿病患者人数已达到1.41亿人,其中2型糖尿病患者占90%左右,1型糖尿病占2%-5%。每年因糖尿病而死亡的人数大约为140万。

 

同时IDF全球糖尿病概览(第10版)对2045年全球糖尿病患者人数进行了预测,预计2045年全球将新增7360万人,而预测我国糖尿病患病人数将达到1.7亿以上。

 

糖尿病市场:

我国医疗支出位居全球第二

 

如此庞大的糖尿病患者群体,导致了糖尿病的市场也极其巨大,据IDF全球糖尿病概览(第10版)统计,当前全球有关于糖尿病的医疗支出已达到9660亿美元,占全球健康支出的9%。而我国支出金额仅次于美国,2021年美国有关于糖尿病的医疗支出为3795亿美元,中国为1653亿美元,巴西位居第三位,为429亿美元。

 

同时由于糖尿病人群的不断增长,糖尿病的相关支出也在不断增长,预计2030年全球糖尿病支出将达到1.03万亿美元,而2045年将达到1.05万亿美元。

 

根据IDF全球糖尿病概览(第10版)统计内容,表明当前全球糖尿病的人群仍在不断增长,市场也在不断扩大,而我国糖尿病患者数量位居全球首位,相关的医疗支出也位居全球第二位,这将为我国的医疗卫生体系带来沉重的负担。

 

小结

 

上述两款细胞疗法药物通过临床试验证明了治疗1型糖尿病患者的潜力,这两款药物有能力使得1型糖尿病患者摆脱对外源性胰岛素的依赖,对于1型糖尿病患者来说具有跨时代的意义,一个崭新的糖尿病治疗时代正大踏步的向我们走来!